„Leki kwasu nukleinowego” wykorzystują „kwas nukleinowy”, który odnosi się do substancji takich jak DNA i RNA, które kontrolują informację genetyczną, jako leki.Umożliwiają one celowanie w cząsteczki, takie jak mRNA i miRNA, które nie mogą być ukierunkowane za pomocą tradycyjnych leków o niskiej masie cząsteczkowej i leków opartych na przeciwciałach, i istnieje duże oczekiwanie na te leki jako farmaceutyki nowej generacji.Aktywne badania są prowadzone na całym świecie, ponieważ oczekuje się, że doprowadzą do stworzenia leków, które wcześniej były trudne do wyleczenia.
Z drugiej strony zwrócono uwagę, że rozwój leków zawierających kwasy nukleinowe wiąże się z problemami do pokonania, w tym „(i) niestabilnością cząsteczek kwasu nukleinowego w organizmie”, „(ii) obawami dotyczącymi niepożądanych reakcji na leki” oraz „(iii) trudnościami w systemie dostarczania leków (DDS)”.Ponadto firmy japońskie są o krok w tyle w opracowywaniu leków zawierających kwasy nukleinowe ze względu na monopolizację dominujących patentów na kwas nukleinowy przez firmy w Europie i USA, co powoduje ingerencję w rozwój Japonii.
Charakterystyka leków zawierających kwasy nukleinowe
„Leki kwasu nukleinowego” to technologia odkrywania leków nowej generacji o zupełnie innym mechanizmie działania niż tradycyjne produkty farmaceutyczne.Charakteryzuje się również możliwością łatwego wytwarzania cząsteczek o średniej wielkości oraz potencjałem do wykazywania skuteczności i bezpieczeństwa, które przewyższają leki oparte na przeciwciałach.Ze względu na te cechy oczekuje się, że leki zawierające kwasy nukleinowe znajdą zastosowanie w chorobach nowotworowych i dziedzicznych, które wcześniej były trudne do leczenia, a także w chorobach takich jak grypa i infekcje wirusowe.
Rodzaje leków zawierających kwasy nukleinowe
Leki kwasu nukleinowego, które wykorzystują DNA i RNA, obejmują te, które celują w kwasy nukleinowe na etapie, w którym białko jest syntetyzowane z genomowego DNA (takie jak mRNA i miRNA) oraz te, które celują w białko.
Rodzaje i charakterystyka leków kwasu nukleinowego (leki stosowane w profilaktyce i leczeniu)
Istnieją leki zawierające kwasy nukleinowe o różnych typach i właściwościach, w zależności od celów i mechanizmów działania.
Typ | Cel | Miejsce akcji | Mechanizm akcji | Streszczenie |
siRNA | mRNA | Wewnątrz komórki (cytoplazma) | cięcie mRNA | Dwuniciowy RNA z rozszczepieniem mRNA homologicznego dosekwencja (siRNA), jednoniciowy RNA o strukturze spinki do włosów (shRNA) itp.z efektem zgodnie z zasadą RNAi |
miRNA | mikroRNA | Wewnątrz komórki (cytoplazma) | wymiana mikroRNA | Dwuniciowy RNA, miRNA jednoniciowego RNA o strukturze spinki do włosówlub jego imitację stosuje się w celu wzmocnienia funkcji uszkodzonego miRNAprzez zaburzenia |
antysensowne | mRNA miRNA | Wewnątrz komórki (w jądrze, cytoplazmie) | Degradacja mRNA i miRNA, hamowanie splicingu | Jednoniciowy RNA/DNA, który wiąże się z docelowym mRNAi miRNA, aby spowodować degradację lub zahamowanie,lub działa tak, aby pominąć ekson podczas składania |
Aptamer | Białko (białko zewnątrzkomórkowe) | Poza komórką | Hamowanie funkcjonalne | Jednoniciowy RNA/DNA, który wiąże się z białkiem docelowymw podobny sposób jak przeciwciała/DNA |
Maniak | Białko (czynnik transkrypcyjny) | Wewnątrz komórki (w jądrze) | Hamowanie transkrypcji | Dwuniciowy DNA o sekwencji identycznej z miejscem wiązaniadla czynnika transkrypcyjnego, który wiąże się z czynnikiem transkrypcyjnymdotkniętego genu w celu stłumienia genu docelowego |
Rybozym | RNA | Wewnątrz komórki (cytoplazma) | cięcie RNA | Jednoniciowy RNA z funkcją enzymatyczną do wiązania i cięciadocelowego RNA |
oligo CpG | Białko (receptor) | Powierzchnia komórki | Immunopotencjacja | Oligodeoksynukleotyd z motywem CpG (jednoniciowy DNA) |
Inny | - | - | - | Lek kwasu nukleinowegos inne niż wymienione powyżej, które działająaktywować wrodzoną odporność, taką jak PolyI:PolyC (dwuniciowy RNA)i antygen |
Czas postu: 25 lipca 2023 r